La Asociación de Enfermedades Raras D´Genes ha tenido conocimiento a través de su servicio de información y orientación y de asesoría jurídica de la situación con la que convive una vecina de Totana de 79 años de edad, Josefa M.A., a la que se le ha denegado el acceso a un medicamento huérfano que puede ayudar a mejorar su calidad de vida.

Desde D´Genes queremos poner de manifiesto las graves consecuencias en la vida de la persona que esta decisión acarreará y solicitamos una solución o alternativa con carácter de urgencia.

Sin este tratamiento, el estado de salud de la persona se agravará de manera irreversible.

La paciente padece un síndrome mielodisplásico tipo anemia refractaria con sideroblastos en anillo diagnosticado en 2017, para el que se le prescribió tratamiento con Luspatercept a mediados de abril de 2021 (solicitado el 16-4-2021) en consultas externas de Hematología del Hospital Rafael Méndez de Lorca donde está siendo tratada.

Dicho tratamiento fue denegado un mes más tarde por la Comisión Regional de Farmacia (11-5-2021).

Un año después, en abril de 2022, fue solicitada de nuevo la prescripción del fármaco, que de nuevo no fue autorizado.

Ante la nueva denegación, la paciente se ha visto obligada a interponer ante la Sala de lo Contencioso administrativo del Tribunal Superior de Justicia de la Región de Murcia, a través del servicio de asesoría jurídica de D´Genes y con la colaboración del abogado Fernando Antonio Losana Perales, un procedimiento contencioso administrativo especial para la protección de derechos fundamentales por la vulneración del artículo 15 respecto del Derecho Fundamental a la Vida y a la Integridad Física, así como el artículo 14 por la vulneración del Principio de Igualdad al existir otras personas que sí son tratadas con él en el Sistema Nacional de Salud.

El procedimiento administrativo se inicia así por la no instauración del medicamento huérfano de uso hospitalario aprobado por la EMA y con autorización de comercialización dictada por la Comisión Europea y catalogado como uso especial bajo la denominación “medicamento extranjero” con principio activo Luspatercept y denominación comercial Reblozyl.

En este sentido, hay que resaltar que según los datos de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) el acceso a este medicamento a través de Medicamentos en Situaciones Especiales se instauró en marzo de 2016 y desde entonces 161 pacientes con Síndrome Mielodisplásico han iniciado tratamiento con Luspatercept en 14 comunidades autónomas españolas.

D´Genes ha trasladado la situación de la paciente al Ayuntamiento de Totana con el fin de que el pleno municipal muestre su respaldo.

Además, ha puesto en conocimiento de la Consejería de Salud y la Dirección General de Planificación, Investigación, Farmacia y Atención al Ciudadano este caso con el fin de que se revise la situación.

Desde D´Genes se insta a la Consejería de Salud de la Región de Murcia y la Comisión Regional de Farmacia a adoptar medidas ante esta situación e instaurar con carácter de urgencia el tratamiento con Luspatercept con el fin de evitar el avance de la enfermedad que padece la paciente y que le ocasiona la necesidad de necesitar transfusiones de dos concentrados de hematíes cada diez días.

Desde D´Genes se recuerda que la asociación, a través de su servicio de asesoría jurídica, ya ha tenido que recurrir en otras tres ocasiones anteriores al ámbito judicial por casos similares de denegación de tratamientos con medicamentos huérfanos, que se acabaron saldando con el resultado favorable para las pretensiones de los pacientes afectados.

Solo el 5 por ciento de las 6.172 enfermedades raras que se conocen disponen de un tratamiento.

En España la situación de los medicamentos huérfanos refleja, según el informe publicado por la Asociación Española de Laboratorios de medicamentos huérfanos y ultrahuérfanos (AELMHU), que de los 132 medicamentos huérfanos autorizados por la Agencia Europea del Medicamento (EMA), solo 58 están financiados por el Sistema nacional de salud.

El presidente de D´Genes, Juan Carrión, señala que “desde las asociaciones de pacientes instamos a la administración a garantizar el acceso en equidad a los medicamentos huérfanos en condiciones de igualdad y no supeditar el acceso al código postal de residencia del paciente”.