Un ensayo clínico para la esclerosis múltiple ha implantado con éxito un nuevo tipo de metodología que permite estudiar múltiples fármacos a la vez. Aunque ninguno de los tres medicamentos ensayados ha resultado ser eficaz, la investigación, en la que ha participado la UOC y que se ha publicado en Lancet Neurology, ha demostrado que esta estrategia de ensayo es viable en neurología y que puede aplicarse para acelerar la búsqueda de nuevos tratamientos para la esclerosis múltiple y otras enfermedades neurodegenerativas.
Hoy en día, en la mayoría de las áreas de la medicina, los nuevos medicamentos se ensayan uno a uno en comparación con un placebo. Es decir, en cada ensayo clínico hay dos grupos de pacientes: uno que recibe el fármaco que se va a estudiar, y otro, el grupo de control, que recibe un sustituto sin ninguna sustancia farmacológicamente activa. No obstante, en oncología, un ámbito en el que urge el descubrimiento de nuevas terapias, se han empezado a comparar a la vez múltiples fármacos en un mismo grupo de control, lo que abarata los costes y agiliza el proceso.
Para que esta estrategia funcione, se requiere que en el ensayo participe un número muy elevado de pacientes. Se trata de un reto logístico y económico, y por el momento no se había aplicado nunca al ámbito de las enfermedades neurodegenerativas. Sin embargo, «ahora, con la mejora de los biomarcadores en esclerosis múltiple, ha podido reducirse el tamaño de la muestra. Ahora es viable», explica Ferran Prados, investigador del grupo Applied Data Science Lab (ADaS), de los Estudios de Informática, Multimedia y Telecomunicación de la UOC.
En este sentido, un equipo de investigadores coordinado desde el University College de Londres (UCL, por su sigla en inglés), en el Reino Unido, y con participación de la UOC, ha realizado un ensayo clínico para estudiar la eficacia de tres fármacos contra la esclerosis múltiple. Esta enfermedad neurodegenerativa, que en 2019 afectaba a 55.000 personas en España y a 2,5 millones en todo el mundo, provoca una grave discapacidad y actualmente no tiene curación. En estudios previos, los tres compuestos estudiados, llamados amilorida, fluoxetina y riluzol, habían mostrado cierta capacidad de reducir la atrofia del cerebro y la aparición de nuevas lesiones cerebrales que sufren las personas afectadas.
Resultados negativos, pero que abren la puerta a nuevos ensayos más rápidos
Este ensayo, que ha contado con la participación de 445 voluntarios, tenía como objetivo comprobar si los tres fármacos, administrados cada uno a un grupo distinto de pacientes, podían ser eficaces contra una de las formas más graves de la enfermedad, la esclerosis múltiple secundaria progresiva. «Por desgracia, el resultado ha sido negativo. La enfermedad sigue siendo más agresiva que cualquier tratamiento. Tenemos que seguir trabajando», declara Ferran Prados, que ha participado en el análisis de datos.
Sin embargo, el haber ensayado los tres fármacos de forma simultánea constituye un paso adelante significativo. «No se había probado nunca en enfermedades neurodegenerativas. Abre un nuevo paradigma para reducir los costes de los ensayos y hacerlos más viables. Es el futuro de los ensayos clínicos», afirma el investigador de la UOC.
Otra de las novedades que ha aportado el trabajo es la automatización en el análisis de las imágenes médicas mediante algoritmos, diseñada por Ferran Prados, que ha contribuido a augmentar la fiabilidad de los resultados. «La automatización permite que el trabajo de los expertos no sea realizar la evaluación en sí, sino comprobar que está bien, una tarea menos propensa a errores. Esto supone un ahorro de tiempo humano y un aumento de la calidad de los resultados», argumenta el investigador.
«En conjunto, el hecho de poder hacer ensayos con múltiples fármacos e introducir la automatización total del procesamiento de datos hace que seamos más rápidos al generar respuestas, que el resultado vea la luz en un periodo de tiempo más corto. Estamos llevando a cabo otros ensayos más prometedores y desarrollando nuevos marcadores basados en imágenes médicas, que nos ayudarán a ser más precisos y sensibles al analizar la respuesta de los fármacos, para que no se nos escape si son eficaces», concluye Ferran Prados.
Artículo de referencia:
Chataway, J.; De Angelis, F.; Connick, P.; Parker, R. A.; Plantone, D.; Doshi, A.; John, N.; Stutters, J.; MacManus, D.; Prados Carrasco, F.; Barkhof, F.; Ourselin, S.; Braisher, M.; Ross, M.; Cranswick, G.; Pavitt, S. H.; Giovannoni, G.; Gandini Wheeler-Kingshot, C. A.; Hawkins, C.; Sharrack, B.; Bastow, R.; Weir, C. J.; Stallard, N.; Chandran, S. En nom dels investigadors de MS-SMART (2020). «Efficacy of three neuroprotective drugs in secondary progressive multiple sclerosis (MS-SMART): a phase 2b, multiarm, double-blind, randomised placebo-controlled trial». The Lancet Neurology (vol. 19, núm. 3, pàg. 214). DOI: https://doi.org/10.1016/S1474-4422(19)30485-5
