Al amparo de lo previsto en el art. 195 y ss.ss del vigente Reglamento de la Cámara, presentan ante el PLENO, para su debate y aprobación, la siguiente MOCIÓN sobre incluir el medicamento Metreleptina (Myalepta) en la prestación farmacéutica del Sistema Nacional de Salud como el único tratamiento autorizado en Europa para la Lipodistrofia.
Las Lipodistrofias son un conjunto de trastornos congénitos o adquiridos asociados a la pérdida de tejido adiposo. Se puede realizar una clasificación en función de su etiología, siendo congénitas o adquiridas, y según su localización anatómica, pueden ser generalizadas, parciales o localizadas.
La falta de tejido adiposo subcutáneo hace que se disminuya el nivel de leptina en el cuerpo y la capacidad de almacenar los lípidos, por lo que estos se acumulan anormalmente en otros órganos. La falta de leptina provoca el desarrollo precoz de trastornos metabólicos graves.
La edad media de fallecimiento en los pacientes lipodistróficos es menor que la población general, siendo de 12 años para los pacientes con lipodistrofia congénita generalizada, 32 años para lipodistrofia adquirida generalizada, 28 años para lipodistrofia familiar parcial y 23 para lipodistrofia adquirida parcial.
Las Lipodistrofias son enfermedades ultra-raras con una prevalencia a nivel mundial de 0,2-1,0 casos/millón para la forma generalizada y de 1,7-2,8 casos/millón para la forma parcial. En el único Centro de Referencia Español para Lipodistrofias se han diagnosticado a 316 pacientes con lipodistrofia, habiendo 23 pacientes con lipodistrofia generalizada, 238 con lipodistrofia parcial, y los restantes con otros subtipos más raros.
El único medicamento que supone una oportunidad única a estos pacientes es el medicamento huérfano llamado Metreleptina (Myalepta). Es el primer y único fármaco autorizado para el tratamiento de lipodistrofias y ha sido aprobado por las agencias reguladoras de Europa (EMA), Estados Unidos (FDA) y Japón (PMDA), cumpliendo rigurosamente con los criterios establecidos por la EMA
Sin embargo, la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos en su sesión del 17 de junio de 2020 dictaminó la no inclusión del medicamento Metreleptina (Myalepta) en la prestación farmacéutica del Sistema Nacional de Salud por ”la incertidumbre respecto a su beneficio clínico (los resultados de los estudios son limitados ya que por el diseño de los estudios no controlados se desconoce la contribución de la dieta y el tratamiento concomitante al beneficio del medicamento) y por su enorme impacto económico”.
En esta misma comisión, se denegaron, también, varios fármacos haciendo alusión a la existencia de otras alternativas terapéuticas de la misma combinación de este medicamento a menor precio o inferior coste de tratamiento. Sin embargo, en el caso de los pacientes afectados con lipodistrofia, no hay ninguna otra alternativa terapéutica aparte de Metreleptina (Myalepta) aprobada para el tratamiento de su enfermedad, con lo que si no pueden acceder a este medicamento, su esperanza de vida se verá reducida considerablemente.
La Asociación Internacional de Familiares y Afectados por Lipodistrofias, AELIP y la Federación Española de Enfermedades Raras, FEDER, han reclamado que se dé una respuesta urgente a la grave situación que sufren las personas con enfermedades raras, y en especial las personas afectadas de lipodistrofia, respecto al acceso en equidad de los medicamentos huérfanos.
Por todo lo anteriormente expuesto, se presenta para su debate y aprobación la siguiente:
MOCIÓN
La Asamblea Regional de Murcia insta al Consejo de Gobierno para que, éste a su vez, solicite al Gobierno de la Nación incluir el medicamento Metreleptina (Myalepta) en la prestación farmacéutica del Sistema Nacional de Salud como el único tratamiento autorizado en Europa para la Lipodistrofia; así como, garantizar el acceso en equidad e igualdad a todos los pacientes de la Región de Murcia que lo necesiten.
