Esta nueva línea de investigación se integra en la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas, creada y financiada por CRIS contra el cáncer desde 2018 con más de 5 millones de euros, que se sitúa a la vanguardia de la investigación con un equipo de científicos e investigadores para tratar a niños y adolescentes con cáncer que no responden a tratamientos convencionales.

"Se trata de un tipo de cáncer de la sangre exclusivo de niños de muy baja frecuencia y que podría beneficiarse de la inmunoterapia mediante un acercamiento tipo CART, que realizaríamos nosotros mismos en el hospital ya que ninguna industria farmacéutica lo realizará al tratarse de una enfermedad muy, muy, muyrara", explica el Dr. Antonio Pérez Martínez, Director de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas y Jefe del Servicio de Hemato Oncología Pediátrica de La Paz.

La leucemia mielomonocítica juvenil (LMMJ) afecta a uno de cada millón de niños, en España a unos 10-20 casos al año que en sus formas graves presenta un pronóstico muy grave y esta innovadora terapia celular, que alargaría la supervivencia y calidad de vida de pacientes desahuciados actualmente, podría ser realidad en la próxima década.

"Antonio me salvó la vida a mi y a muchos niños. Tenemos que apoyarle a él y a CRIS contra el cáncer para que curen a todos", contó el joven Mateo, que originó el movimiento 'Medulaparamateo' y siempre apoya a su médico, el Dr. Pérez Martínez.

Coincidiendo con la celebración del Día Internacional del Cáncer Infantil, la Fundación CRIS contra el cáncer ha presentado en el Hospital La Paz el 'Proyecto Mateo', una nueva línea de investigación de un cáncer de sangre extraño que se desarrollará en la Unidad de Terapias Avanzadas. Esta Unidad CRIS, en la que se personalizan tratamientos innovadores para pacientes pediátricos que no responden a tratamientos convencionales o en recaída, es referencia a nivel internacional en investigación en terapia celular y trasplante y es todo un ejemplo de sinergia entre una fundación privada y un hospital público con vocación investigadora a favor de los pacientes.

Desde su creación en 2018 con la financiación de CRIS contra el cáncer, que desde entonces ha destinado ya más de 5 millones de euros, se sitúa a la vanguardia con tratamientos personalizados, ensayos clínicos y nuevas líneas de investigación beneficiando a más de 660 pacientes.

Este equipo multidisciplinar formado por investigadores, médicos, genetistas, bioinformáticos y especialistas liderado por el Dr. Antonio Pérez Martínez, Jefe del Servicio de Hemato Oncología Pediátrica de La Paz y director de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas, busca un acercamiento tipo CAR-T, que se realizaría en el propio hospital, para tratar esta extraña leucemia que diagnostican al año a uno de cada millón de niños y que en España afecta a 10 o 20 casos que en la mayoría presenta un pronóstico muy grave.

Este esperanzador 'Proyecto Mateo' dentro de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas lleva el nombre del que fue el primer paciente del Dr. Pérez Martínez en La Paz en junio de 2013 y que, además de popularizar un movimiento de concienciación a favor de la donación de médula con apenas mes y medio de vida, apoyó siempre sus proyectos de investigación. Casi ocho años después de su complicado trasplante de médula, el joven Mateo se mostraba feliz: "Antonio me salvó la vida a mi y a muchos niños. Es mi amigo, tenemos que ayudarle para que siga curando a todos los niños y niñas y por eso quiero que todo el mundo le apoye a él y a CRIS contra el cáncer".

Hasta la fecha, el único tratamiento posible para esta leucemia (LMMJ) es un trasplante de médula, pero la recaída es un obstáculo para su curación ya que la supervivencia a 10 años no alcanza el 40%. Esta nueva línea, posible gracias a la solidez músculo y estabilidad de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas, abre un horizonte esperanzador.

"Se trata de un tipo de cáncer de la sangre exclusivo de los niños de muy baja frecuencia y del que tenemos datos de que es abordable por inmunoterapia como la terapia celular junto con fármacos epigenéticos. Creemos que podría beneficiarse de un acercamiento tipo CART, que realizaríamos nosotros mismos en el hospital ya que ninguna industria farmacéutica lo realizará al tratarse de una enfermedad muy, muy, muyrara y poco frecuente", explica el director de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas, que lleva tiempo "incorporando nuevas estrategias terapéuticas sobre todo proviniendo del campo de la genética y la epigenética".

"Mateo fue mi primer paciente en La Paz, un caso complicado que acabó bien y arrancar esta línea de LMMJ es muy especial por él y por todos aquellos que no la pudieron superar como Isabella", recordaba el Dr. Pérez-Martínez.

Marta Cardona, directora de CRIS contra el cáncer, destacó el impacto de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas en la investigación oncológica infantil: "El cáncer es algo injusto y devastador para las familias. En CRIS contra el cáncer queremos financiar la investigación necesaria para que el 100% de los niños y jóvenes con cáncer se curen. Y para ello necesitamos de toda la sociedad a la que pedimos que colabore, porque el cáncer se cura, se cura con investigación y para ello necesitamos financiar cuanto antes estos proyectos que ya están salvando vidas".

Una terapia celular efectiva en el horizonte

El lanzamiento del Proyecto Mateo ha permitido la incorporación dentro de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas al investigador Jordi Minguillón, formado en enfermedades raras y terapias avanzadas. "El objetivo es buscar nuevos tratamientospara esta enfermedad, con pocas opciones terapéuticas y un malpronóstico en un porcentaje alto de los pacientes. Es un camino largo y seguro que lleno de obstáculos, pero creofirmemente que tenemos las herramientas necesarias para llevarloa cabo con éxito. Mi objetivo es poder ofrecer esta nueva terapia a los pacientes durante el2024 y si conseguimos buenos resultadosclínicos entre el 2024-2026, no veo descabellada una aprobaciónregulatoria de nuestro tratamiento para LMMJ para 2027. Son objetivosambiciosos, pero es una forma de tenerlos como referente: obtener unanueva terapia celular efectiva en la próxima década".

Investigación útil para otras enfermedades

"Con estanueva terapia podemos alargar significativamente la supervivencia y lacalidad de vida de estos pacientes que en la actualidad estándesahuciados. Más aún, investigar y obtener nuevas terapias en LMMJ puede ser útil en otras enfermedades parecidas, y de mayoralcance, como la leucemia mieloide aguda. Es lo que se llama elabordaje 'de lo raro a lo común", explica Minguillón.

El equipo multidisciplinar de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas sería el encargado de producir el propio medicamento. Algo posible gracias a una sala blanca, imprescindible para desarrollar de manera eficaz, estandarizada y segura este tipo de terapias, en cuya puesta a punto CRIS contra el cáncer ha sido clave con la donación del equipo CliniMACS Prodigy y financiación de personal investigador. Bajo la dirección de la investigadora Isabel Mirones, ha sido capaz de realizar ya CAR-T para tratar niños en situación de riesgo en tiempo récord.

"Producir un CAR-T es tan importante como que cierra el círculo que eninvestigación básica-traslacional se necesita en este tipo deterapias: ofrece un potencial real de llevar terapias CAR diseñadas yvalidadas en laboratorio (preclínica) a los pacientes (clínica), ytodo hecho en un mismo equipo", explica Minguillón.

"Sin este apoyo sería imposible"

La hoja de ruta por delante es un reto motivante y el propio investigador agradece el apoyo recibido por estas iniciativas familiares con CRIS Contra el cáncer: "Es muy simple y extremadamente importante ala vez: sin este apoyo sería imposible estar donde estamos ahora, nitendríamos el potencial de investigar y llegar hasta donde queremosllegar en los próximos años. Es muy muy difícil investigar en enfermedades raras. El apoyo de las familias, asociaciones,fundaciones y el compromiso personal de los investigadores y médicos es esencial. La colaboración y el sacrificiode todos ahora es crítico para que en un horizonte que esperamos no muy lejano se puedan ofrecer terapias efectivas a todos lospacientes. Ayudar e implicarse ahora puede curar mañana".

Esta nueva línea de investigación se suma a los proyectos abiertos en la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas del Hospital La Paz, que cuenta con el importante respaldo de C&A, la Fundación Atlético de Madrid, Fundación HNA, BBVA, Banco Santander, Cesce, Fundación ACS, Fundación Aladina, JLL, Informa, RIU Hoteles, Altura Markets, MyInvestor, Famosa, Warner, Alcampo, Ballesol, Santalucía, Amazon, Banco Sabadell y Clínica Dental Soto-Yarritu & Rodero.

Sobre CRIS contra el cáncer

La fundación CRIS contra el cáncer es una organización independiente nacida hace más de 10 años, sin ánimo de lucro y dedicada al fomento y desarrollo de la investigación para acabar con el cáncer. Actualmente está financiando 53 líneas de investigación de cáncer adulto y pediátrico, ha desarrollado más de 300 ensayos clínicos y sus Programas CRIS de Investigación son referencia internacional.